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Atrofia multisistémica

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Nuestro único Acercarse a la atrofia multisistémica

La atrofia multisistémica (AMS) es una enfermedad degenerativa esporádica, progresiva y de inicio en la edad adulta que se manifiesta con una combinación de parkinsonismo, disfunción cerebelosa y autonómica. Su diagnóstico es complejo y el retraso en el diagnóstico es frecuente, lo que hace que la intervención temprana y específica sea aún más crucial.

Entendiendo MSA

La atrofia multisistémica (AMS) es una enfermedad degenerativa, progresiva y esporádica de inicio en la edad adulta, que se manifiesta con una combinación de parkinsonismo, disfunción cerebelosa y autonómica. La AMS es una sinucleinopatía caracterizada por inclusiones citoplasmáticas gliales oligodendrocíticas positivas para α-sinucleína, también conocidas como cuerpos de Papp-Lantos. El diagnóstico de esta enfermedad es complejo y su retraso en el diagnóstico es frecuente.

Variantes clínicas de la atrofia multisistémica (AMS)

Clínicamente, la enfermedad se clasifica en variante parkinsoniana de la atrofia multisistémica (AMS-P) y variante cerebelosa de la atrofia multisistémica (AMS-C), según el fenotipo motor predominante. La AMS-P se asocia con patología degenerativa estriatonigral y la AMS-C con atrofia olivopontocerebelosa, aunque la mayoría de los pacientes presentan características clínicas y patológicas mixtas.

Resultados del ensayo clínico de MSC

En un estudio de fase I/II, Singer et al. exploraron la administración intratecal de células madre mesenquimales (CMM) como enfoque terapéutico para la atrofia multisistémica (AMS). Veinticuatro pacientes recibieron tratamiento sin que se registraran eventos adversos graves, y las inyecciones fueron generalmente bien toleradas. El efecto clínico observado se asoció con un marcado aumento de los factores neurotróficos en el líquido cefalorraquídeo, que se documentó que se mantenía durante al menos 4 semanas después de la administración de las CMM.

Las células madre mesenquimales como modificadores de la enfermedad

La respuesta del factor neurotrófico fue dosis-dependiente y se observó claramente en las dosis medias y altas. Cada vez hay más evidencia convincente, basada en estudios preclínicos y ensayos clínicos, de que las células madre mesenquimales (CMM) tienen un potencial prometedor para modificar el curso de la atrofia multisistémica (AMS), ofreciendo una vía significativa para ralentizar la progresión y mejorar los resultados de los pacientes.