La atrofia multisistémica (AMS) es una enfermedad degenerativa esporádica, progresiva, de inicio en la edad adulta, que se presenta con una combinación de parkinsonismo y disfunción cerebelosa y autonómica. El diagnóstico de esta enfermedad es difícil y su diagnóstico tardío es común. La AMS es una sinucleinopatía, caracterizada por inclusiones citoplasmáticas gliales oligodendrocíticas α-sinucleína-positivas, también conocidas como cuerpos de Papp-Lantos. La degeneración estriatonigral y la atrofia olivopontocerebelosa son observaciones neuropatológicas autodescriptivas que se utilizan para clasificar los principales subtipos patológicos de AMS. Clínicamente, la afección se clasifica en AMS-variante parkinsoniana (AMS-P) y AMS-variante cerebelosa (AMS-C), según el fenotipo motor predominante. La AMS-P se asocia con patología de degeneración estriatonigral y la AMS-C con atrofia olivopontocerebelosa, aunque la mayoría de los pacientes presentan características clínicas y patológicas mixtas.

En ensayos clínicos, Singer et. Al., en un estudio de fase I/II, buscaron explorar la administración intratecal de células madre mesenquimales (MSC) como un enfoque terapéutico para la atrofia multisistémica (MSA). Veinticuatro pacientes recibieron tratamiento. No hubo eventos adversos graves atribuibles y las inyecciones fueron generalmente bien toleradas. En el nivel de dosis más alto, 3 de 4 pacientes desarrollaron dolor lumbar/posterior de pierna, asociado con engrosamiento/realce de las raíces nerviosas lumbares. Aunque no hubo déficits neurológicos asociados. Un total de 6 de 12 pacientes en el nivel de dosis media desarrollaron molestias similares, pero más leves y transitorias. El efecto clínico observado se asoció con un aumento marcado en los factores neurotróficos en el líquido cefalorraquídeo documentado que estaba presente durante al menos 4 semanas después de la administración de MSC. Este efecto también fue dependiente de la dosis y se observó de manera convincente solo en los niveles de dosis media y alta, aunque la concentración de la mayoría de los factores neurotróficos estaba justo en o por debajo del umbral de detección para las muestras basales. Cada vez hay más pruebas convincentes basadas en estudios preclínicos y ensayos clínicos de que las MSC tienen un potencial intrigante para modificar el curso de la enfermedad de MSA.