La ELA (enfermedad de Lou Gehrig) es un trastorno neurodegenerativo que afecta principalmente al sistema motor, pero cada vez se reconocen más sus manifestaciones extramotoras. La pérdida progresiva de neuronas motoras superiores e inferiores en la corteza motora, los núcleos del tronco encefálico y el asta anterior de la médula espinal provoca debilidad y atrofia muscular gradual. La ELA suele comenzar en una zona específica, pero con el tiempo se propaga a otras regiones del cuerpo. La insuficiencia muscular respiratoria suele limitar la supervivencia a 2-5 años tras la aparición de la enfermedad.

En las últimas dos décadas, la terapia celular regenerativa, también conocida como terapia con células madre, se ha convertido en una vía prometedora para explorar estrategias innovadoras en el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas. Las células madre tienen la notable capacidad de reparar el tejido neuronal dañado al reemplazar las células perdidas o dañadas por células diferenciadas. Pueden crear un entorno propicio para la regeneración o proteger las neuronas y células gliales sanas existentes de daños mayores.